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美国批准了第一种治疗雷特综合征的药物

科技日报记者 张梦然。美国

根据8日《自然医学》发表的批准一份研究报告,雷特综合征患者在新药trofinetide治疗后症状明显改善。第种这些基于Ⅲ期试验数据发现,治疗综合征trofinetide是雷特美国食品药品监督管理局批准的第一种治疗雷特综合征的药物。


论文截图。药物

雷特综合征是美国一种罕见的遗传疾病(由MECP2基因变异引起的蛋白质功能缺失),影响神经发育,批准多见于女孩和成年妇女。第种雷特综合征的治疗综合征症状包括失去言语交流能力、精细和一般动作技能、雷特行为问题、药物痉挛和胃肠道问题。美国这种疾病以前没有得到有效的批准治疗。在过去的第种两种trofinetide(一种类似于大脑自然生长因子甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸的合成药物)中,二期试验表明它具有潜在的作用,可以缓解小队列雷特综合征患者的症状。

为了确定trofinetide治疗的安全性和有效性,阿卡迪亚制药公司进行了三期临床试验。187名雷特综合征女性患者在12周内随机获得trofinetide或安慰剂。他们使用雷特综合征问卷(RSBQ)分数确定治疗效果:让照顾者评估雷特综合征的一系列特征,包括言语能力、面部表情、眼睛注视、重复行为、呼吸、夜间行为和情绪。他们仍然使用全球医生评估(临床疗效总评估表,CGI-I)评估病人的情况是改善还是恶化。最终RSBQ分数和CGI-I分数都有了显著提高,治疗相关副作用没有严重报告。

研究人员得出结论,trofinetide的耐受性相对较好,在改善雷特综合征的关键体征和症状方面表现出作用。这些结果得到了美国食品药品监督管理局的审查,最近被批准为雷特综合征的第一种和唯一的治疗方法。但是,药物的长期安全性需要后续研究和评估。

图源:《自然医学》。

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