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新方法让CRISPR准确靶向绝大多数人类基因

科技日报记者 张佳欣

美国杜克大学领导的新方一个研究团队开发出一种方法,可扩大CRISPR技术的法让覆盖范围。最初的准确CRISPR系统只能靶向人类基因组的12.5%,而新方法使CRISPR技术能够准确靶向几乎所有人类基因,绝大基因使人们通过基因组工程潜在地靶向和治疗更广泛的多数疾病成为可能。论文发表在《自然·通讯》杂志上。人类

图片来源:物理学家组织网

在之前的新方研究中,杜克大学研究团队发现并设计了新的法让Cas9酶,包括Sc++酶,准确这一变化使他们能够编辑近50%的绝大基因DNA序列。与此同时,多数哈佛大学团队设计出了一种独立变体,人类名为SpRY酶。新方由于这两种系统都有缺点,法让研究团队决定将两者的准确优势结合在一起,开发出一种SpRY-Sc++-Cas9嵌合酶,简称SpRYc。研究人员说:“有了这个新工具,我们可以更精确地瞄准几乎100%的基因组。”

虽然SpRYc在切割目标DNA序列方面比它的“同行”慢,但在编辑DNA的特定片段时,它比两种传统酶都更有效。SpRYc不仅编辑范围广,也比SpRY更准确。

在确定了SpRYc的编辑能力后,研究团队调查了该工具对标准CRISPR系统无法治疗的遗传病的潜在治疗用途。第一种是雷特综合征,这是一种主要影响年轻女性的进行性神经疾病,由特定基因的8个突变之一引起;第二种是亨廷顿氏病,这是一种罕见的遗传性神经疾病,会导致大脑中神经元的退化。研究团队发现,SpRYc能够改变以前无法改变的突变,为这两种疾病提供了潜在的治疗机会。

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